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企画本部

新しい領域へ常に挑戦する
“チャレンジングスピリット”
それが私たちの合言葉です。

核酸創薬プラットフォーム

当社の核酸創薬プラットフォームは、①修飾核酸MCE、②1本鎖ヘテロ核酸、③独自の配列設計アルゴリズムにより構成され、高い有効性・安全性を有するアンチセンス核酸(ASO)を提供します。

MCE は国立大学法人東京工業大学によって見出された新規2’-O-修飾リボヌクレオシドです。MCE修飾オリゴヌクレオチドは、ヌクレアーゼに対する高い耐性と肝毒性の低減効果を有しています。当社は東京工業大学よりライセンスを受け、MCE修飾オリゴ核酸を用いた創薬を展開しています。

*11th Annual Meeting of the Oligonucleotide Therapeutics
Society (2015) での発表資料より改変(当社取得データ)

1本鎖ヘテロ核酸 ss-HDOは、当社独自の核酸構造です。両末端が修飾されたアンチセンス核酸であるgapmerと相補RNA鎖がリンカーでつながれています。特定の臓器を指向するターゲティングリガンドを付与しやすいという特徴を有しており、親ASOと比べてより高いin vivo活性を示します。

本核酸創薬プラットフォームを利用した自社創薬および製薬会社との共同研究により、革新的核酸創薬に取り組み、研究開発ポートフォリオの構築を進めています。

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  • ヘルスケア企画部

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